A ritka betegségek kezelése Oroszországban sikerekben és problémákban
Orvoslás és Társaság Kerekasztal
Az Orosz Föderáció Egészségügyi Minisztériumának genetikai szakembere, a doktora. Vezetője örökletes betegségek, a moszkvai Kutató Intézet Pediatrics és Gyermekgyógyászati sebészet, PV Novikov azt mondta, hogy Oroszország és az EU állami szinten és a társadalomban az utóbbi években ritka betegségek nagy figyelmet kapott, mint globális probléma. Azt is megjegyezte, hogy az orosz törvényhozás, a törvény „az alapjait az egészségügyi ellátás az állampolgárok” megjelent meghatározása egy ritka betegség - olyan betegség, amelynek gyakorisága 1 per 10 000 főre.
"Azt hiszem, el kell végezni a társadalom fogalmát, hogy a család nem hibáztatható, hogy egy olyan gyermek született benne egy ritka betegségben, és az egész társadalom hibáztatható. És az egész társadalomnak segítenie kell a beteg családot, akár gyerek, akár felnőtt "- mondta.
A ritka betegségek száma gyorsan növekszik, ma körülbelül 8000 beteg van, ezek mindegyike krónikus, és a szükséges terápia hiányában letiltja vagy letális. Továbbá nincsenek kellőképpen tanulmányozva, így a diagnózis elmarad, és az ilyen betegségek kezelése drága. Ebben az esetben P. Novikov szerint a gyógyszeripari vállalatok nem érdekelnek a ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek kifejlesztésében, mivel nem képesek gyors kereskedelmi sikert elérni. Mindazonáltal az elmúlt években bizonyos mennyiségű gyógyszer jelent meg Oroszországban, beleértve olyan eseteket is, mint a Gaucher-kór vagy a Fabry-kór. E nehézségek ellenére P. Novikov úgy látja, hogy a gyógyszeripar feladata új eszközök kifejlesztése és bevezetése.
Azonban még a kompetens kezelés mellett is ritka betegség kezelése nagyon hosszú folyamat. "A betegségek többsége - 80% -a genetikailag meg van határozva, és nincsenek gyógyszerek a patogenetikai terápiához, ezért ne várj gyors megoldást" - mondta.
Azt is mondta, hogy az a része, az Egészségügyi Minisztérium, hogy több munkát Ritka betegségek: kiadta a parancsot az eljárás segítséget nyújtson, fejlett 31 szabványok leküzdésére ritka betegségek és a klinikai ajánlások kezelés után az összes dokumentum elérhető a nyilvánosság számára.
Leyla Namazova-Baranova. Az FGBU "Tudományos Központja a Gyermekek Egészségéért" igazgatóhelyettese RAMS, doktora. Az orosz Orvostudományi Akadémia megfelelő tagjává a ritka betegségek kezelésére vonatkozó bonyodalmakról és sikereiről beszéltek: "Van probléma. és nagyon összetett, sok megoldatlan pillanat van benne. De az élet folytatódik. Kicsi páciensekkel, mindennapi életünkről van szó, és feladata mindent megteszünk, hogy ez az élet olyan közel álljon a közönséges gyerekek életéhez. "
Szerinte a mai napig nem ismerték pontosan, hány gyermeke van az országban ezzel vagy az árva betegséggel. Ennek egyik oka az egyetemes diagnosztikai módszerek és normák hiánya. "A terápia hatása annál nagyobb lesz, mint korábban. Ezt csak akkor tudjuk megtenni, ha diagnosztizáljuk. Sok esetben a diagnózis túl késő, mert sok betegség fokozatosan jelenik meg. Az első 2-3 évben a szülőknek előfordulhat, hogy gyermekük nem különbözik a többiektől, és csak akkor jelenik meg valami, ami megkönnyíti az orvoshoz fordulást. Ha az orvos tevékenysége nem egy adott betegség diagnosztizálására irányul, akkor évekig ezek a betegek diagnózis nélkül is fennmaradhatnak "- mondta.
Ebből kiindulva az egyik legfontosabb feladat a korai diagnosztika. L. Namazova-Baranova úgy véli, hogy a legígéretesebb módszer ebben az esetben újszülött szűrés. "Ma kidolgoztunk egy diagnosztikai módszert, amely meghatározza a nagyon kisgyermekek számára 8 árvabetegséget. amelyekre ma különleges bánásmód szükséges. Az Egészségügyi Minisztériummal együttműködve kísérleti projektet hajtottunk végre, és 1000, árvaságot és fogyatékosságot vizsgáltunk a különböző régiók intézményeiben, amelyek a minisztérium irányítása alatt állnak. Később további tanulmányok után 10 gyermekben számos ritka megbetegedést erősítettek meg - meglehetősen nagy százalékban. "
A központ munkájának sajátossága multidiszciplináris megközelítés. A gyermek kiválasztásra kerül a megfelelő gyógyszeres kezelés, a testmozgás egyéni komplexuma, a fizioterápiás eljárások, a tanárok és a pszichológusok együtt dolgoznak vele. L. Namazova-Baranova szerint ennek eredményeképpen, amikor a gyermekek felnőnek, kezdik élni társaik hétköznapi életében.
"Nem igaz, hogy Oroszországban minden nagyon rossz az orvostudományban, külön szigetek vannak. ahol minden nagyon jó "- mondta. - A közelmúltban az Egyesült Államok, Németország és Franciaország vezetõ klinikáinak nagyon jól ismert professzorai érkeztek hozzánk. Azt állították, hogy nem gyanítják, hogy Oroszországban annyira előrehaladják a betegek összetett kezelését. Ez természetesen büszkeséggel büszkélkedik velünk, a gyermekorvosok, bár megértettük, hogy egyetlen központ nem tudja megoldani a ritka betegségekkel küzdő gyermekek problémáját az egész országban. " L. Namazova-Baranova szerint a központban kialakult betegekkel való együttműködés rendszerét az ország más régióiban kell bevezetni.
A ritka betegségek kezelésének problémái közül kiemelte a kábítószer-ellátást és olyan feltételek megteremtését, amelyek mellett a betegek megszakítás nélkül kapják meg a szükséges gyógyszereket. A felelősséget a szakmai közösségnek kell megosztania - a ritka betegségek ismereteinek növelése és a diagnózisban való készségek elsajátítása érdekében. Szintén L. Namazov-Baranova megjegyezte, hogy fontos a kölcsönhatás beteg szervezetek az orvosi társadalom és az állam, mivel segít tartani a kapcsolatot, és válaszoljon a jeleket, amelyek betegektől kapott.
"Úgy tűnik számunkra, hogy belépett a kapcsolat fázisába, amikor a problémák már világosak és mi kell, hogy a gyors és hatékony megoldásra koncentráljunk. Nem mondhatom, hogy semmi sem történik, de nem mondhatom, hogy mindent megtettek. Most össze kell hoznunk egy hatalmas ugrást, és előre kell lépnünk - összegezte.
Yuri Zhulev, az All-Russian Union of Patients társelnöke kiemelte a kábítószer-ellátás finanszírozásának legsúlyosabb problémáit és a szükséges előkészületek megszerzésének lehetőségét. Azt mondta, hogy az utóbbi években tett közös erőfeszítések sikerült felkelteni a közérdeket a ritka betegségekkel kapcsolatos problémákra. Megjegyezte, hogy ez a kamat a legmagasabb állami szinten is megnyilvánul. Feltétel nélküli eredményeket tart az árva betegség fogalmának az Orosz Föderáció jogszabályaiban történő bevezetésében és a ritka betegségek nyilvántartásának létrehozásában. Mindazonáltal még mindig vannak komoly problémák. "A szülők megértik, hogy a szükséges eszközökkel és megfelelő kezeléssel a gyermek teljesen normális lesz, és perspektívájának hiányában rendkívül kedvezőtlen. Legjobb esetben ez mélyen fogyatékos, legrosszabb esetben a halál - mondta. - Legyen a nyikorgó, óriási nehézségek, de az elején a rendelkezés a gyógyszerek ebben a csoportban a betegek, hanem annak a ténynek köszönhető, hogy a pénzügyi terhet a kábítószer rendelkezés jogok régiók, van egy csomó probléma. " Ezenkívül eddig nem lehet pontosan kiszámítani a finanszírozás összegét. a ritka betegségek kezeléséhez szükséges, ami bonyolítja a folyamatot: konkrét adatok nélkül semmit nem lehet tenni, különösen a szövetségi költségvetés finanszírozása tekintetében.
Azt is elmagyarázta, miért fordulhat elő a helyzet, ha a beteg nem kap megfelelő mennyiségű gyógyszert a ritka megbetegedések kezelésére: "Ha a programot" 7 "nosológiával vesszük. a páciens nyilvántartásba vétele lehetővé teszi szövetségi finanszírozás és szövetségi gyógyszerkészítmények befogadását terápiájához, ezért a régió érdekelt abban, hogy ezt a pácienst nyilvántartásba vegye. Az árvabetegségekkel küzdő helyzetben az ellenkezője igaz: a régió az utolsóhoz fog illeszkedni, mert a beteg nyilvántartásba vétele után a régió gyógyszerészi jogi felelőssége származik. "
Mindazonáltal Zhulev úgy véli, hogy ebben az esetben csak a szövetségi költségvetés nem viseli az összes finanszírozási terhet. "Hisszük, hogy legalábbis társfinanszírozásra van szükség. Ezenkívül van egy pozitív példa a "7 nosológia" programra. Mivel a betegek száma kicsi - ellenőrzött folyamat, egyértelműen kiszámolhatja a gyógyszerek szükségességét, illetve a költségvetésben. Vagyis lehetõvé válik a kijelölt szövetségi alapok egyértelmû irányítása. Nagyon meg vagyok győződve arról, hogy csak a vezetők, az orvosok, a közgazdászok, a gyógyszerészek, a betegszervezetek és a közintézmények erőfeszítéseinek megszilárdítása segíteni fogja a helyzetet. Igen, már sokat tettek, de a létező problémák nagyrészt ellensúlyozták az eredményeket. "
L. Popovich azt mondta, hogy fedezi az előállítási költség ezen gyógyszerek miatt tömeggyártás nem lehetséges, ezért várják számának növekedése az ilyen termékek nem lehetséges állami támogatás nélkül. Ugyanakkor L.Popovich fontolóra veszi a korai diagnosztikába és betegségek kezelésébe való befektetést, beleértve a ritka betegségeket is, "hatalmas haszonnal minden társadalom számára".
Az árvakészítményekkel foglalkozó betegek fejlesztésének és biztosításának kérdésében az államnak mechanizmusokat kell találnia, amelyek megoldják a finanszírozási problémákat. "Ha nem lehet közvetlen költségvetési beruházásokat megvalósítani, akkor jótékonysági formákat kell vonzani, ez minden országban történik, a PPP-mechanizmusok, az úgynevezett kockázatmegosztás a termelőkkel. Ezek a rendszerek nagyon ígéretesek. Fel kell mérni a közpolitika prioritásaira és az egészségnek a makrogazdaságban betöltött szerepére vonatkozó hozzáállást. Az egészségügybe való befektetések nem kiadások, hanem beruházások "- zárta le.
A találkozó végén a szakértők megjegyezték, hogy "optimistán néznek a jövőre", ám aggodalmukat fejezi ki amiatt, hogy a közegészségügyi finanszírozás jövőbeli csökkentése negatívan hat majd a ritka betegségekre.