Morquio szindróma

Morquio szindróma egy örökletes anyagcsere-betegség, amelyben a szervezet nem szükséges anyag a hasítási hosszú láncok cukor molekulák, úgynevezett glükózaminoglikánok (korábbi nevén mukopoliszacharidok). Ez a szindróma egy csoportjára utal okozott betegségek mucopolysaccharidosis (MPS). Különösen, az úgynevezett MPS IV.

Morquio szindróma autoszomális recesszív tulajdonság. Ez azt jelenti, hogy mind a szülőknek kell átadni akkor a hibás gént annak érdekében, hogy ezt a betegséget.

Két formája Morquio szindróma: A típusú és B típusú

  • Egyének típusú A nem rendelkezik egy anyag (enzim) nevű galaktózamin-6-szulfatáz.
  • Egyének B típusú nem termel elegendő a béta-galaktozidáz enzim.
  • Rendellenes csontok fejlődését, beleértve a gerinc
  • A lekerekített alak a mell
  • Robusztus funkciók
  • közös hipermobilitást
  • Iksz lábak
  • Nagy fej (makrocefáiia)
  • Alacsony növekedés különösen rövid törzzsel
  • Széles körben elhelyezett fogakra

Az orvos elvégzi a fizikális vizsgálat. Vizsgálata és tesztelése is felfedi:

  • Görbület a gerinc (kifoszkoliózis)
  • felhős szaruhártya
  • szívzörej
  • lágyéksérv
  • a máj megnagyobbodása
  • Elbizonytalanodása funkció a nyak alatti
  • Alacsony termetű (főleg rövid hordó)

A vizeletvizsgálat többnyire az első helyen. Ezek a vizsgálatok azt mutatják, extra mucopolysaccharides lehet, de nem tudja meghatározni a konkrét formája MPS.

Egyéb vizsgálatok lehetnek:

  • hemokultúrához
  • echocardiogram
  • genetikai vizsgálatok
  • hallásvizsgálat
  • réslámpa
  • Kultúra bőrfibroblasztokat

Egyének Morquio szindróma kell alávetni MRI az alsó koponya és felső nyaki, hogy meghatározzuk elmaradottság a felső csigolyák.

Nincs specifikus kezelése Morquio szindróma. A kutatók most ellenőrzi a lehetőségét a kezelés enzimszubsztitúcióval. Tünetek kezelik azok előfordulnak. Csigoiyafúziő megakadályozhatja visszafordíthatatlan gerincvelő sérülés emberek enyhe nyaki csigolyák.

Kognitív funkció általában normális betegeknél Morquio szindróma. Csontprobiémákhoz vezethet jelentős komplikáció. Például a kis csontokat a felső része, a nyak is csúszik, és károsíthatja a gerincvelőt, ami bénulást. Műtéti ilyen problémák javítása kell végezni, ha lehetséges. Cardialis szövődmények halálhoz vezethet.

  • légzési problémák
  • szívbénulás
  • Gerincvelő-sérülés és az esetleges bénulást
  • Látászavarok

Genetikai tanácsadás ajánlott a leendő szülők, akiknek a családjában az Morquio szindróma. Tanácsadás családoknak is ajánljuk, akik a gyermek szindróma Morquio, hogy segítsen nekik megérteni ezt az állapotot és a lehetséges kezeléseket.

Kapcsolódó cikkek